日前，啟明創(chuàng)投投資企業(yè)神州細胞工程有限公司（下稱“神州細胞”）宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式批準注射用重組人凝血因子Ⅷ——安佳因?的新藥上市申請。
截圖來源：NMPA官網(wǎng)
安佳因?在國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項支持下成為中國首個獲批準上市的國產重組人凝血因子Ⅷ，可用于成人及青少年(≥12歲)血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏癥）患者出血的控制和預防。
安佳因?的獲批填補了國產重組人凝血因子Ⅷ的空白，將彌補國內八因子供應量的不足，并且由于具有領先的生產工藝和產能，安佳因?有顯著的成本優(yōu)勢，將會顯著降低患者支付負擔，極大提高八因子的可及性，使國內血友病患者更多的接受預防治療，改變以按需治療或低劑量預防治療為主的局面，從而達成中國血友病患“不痛，不殘”的治療目標。
甲型血友病是缺乏凝血八因子蛋白引發(fā)的凝血功能障礙，患者由于凝血反應鏈條斷裂，無法形成血小板凝集網(wǎng)絡，終身面臨極高的出血風險以及長期炎癥導致的關節(jié)畸形和殘疾風險。
由于過去診療水平普遍較低以及治療藥物的短缺，許多血友病患者不能得到充分及時的治療。在我國，血友病患者仍面臨診斷率低，治療率低，致殘率高"兩低一高"的現(xiàn)狀。
甲型血友病現(xiàn)階段主要依賴輸入凝血八因子藥物進行治療。安佳因?是神州細胞自主研發(fā)的第三代重組人凝血因子Ⅷ，于2008年開始研發(fā)，2016年進入臨床Ⅲ期，2019年完成臨床Ⅲ期研究。研究結果顯示，對比進口產品，安佳因?具有一致的治療療效，在經(jīng)治療患者中未出現(xiàn)凝血八因子抑制物，并且安全性良好。
